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邦耀生物Nature Medicine:基因治疗有望根治地贫


来源:任你博娱乐      发布时间:2019-04-21 10:41     点击率:

  邦耀生物吴宇轩Nature Medicine发文2019年3月25日,邦耀生物科学家吴宇轩研究员在国际著名学术期刊《Nature Medicine》在线发表了基因治疗方向的最新研究成果,证实通过CRI

  2019年3月25日,邦耀生物科学家吴宇轩研究员在国际著名学术期刊《Nature Medicine》在线发表了基因治疗方向的最新研究成果,证实通过CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术有望彻底治疗由-珠蛋白突变引发的-地中海贫血和镰刀状贫血等系列遗传疾病。邦耀生物科学家吴宇轩研究员和哈佛大学医学院及波士顿儿童医院曾静是该论文的共同第一作者。

  我国地贫基因携带者约3000万人,其中重型和中间型患者约30万人且正以每年约10%的速度递增。-地中海贫血是一种由于-珠蛋白(-globin)亚基突变导致患者自身的成人血红蛋白(HbA)异常的遗传性疾病。地贫根据病情轻重可以分为轻度、中度和重度。通常情况下,轻型地贫无需特殊治疗。中间型和重型地贫主要采取以下方式:除铁治疗、输血治疗、骨髓造血干细胞异体移植、脾切除手术等。其中,只有异体造血干细胞移植是根治地贫的方法,但费用花费巨大,且配型极其困难;其他方法只能够维持地贫患者生命,不能根治疾病,会给家庭带来极大的负担,且需消耗大量血液资源,病人生活质量很低。

  邦耀生物科学家指出,疾病严重程度与胎儿血红蛋白(Fetal Hemoglobin,HbF)的含量密切相关,部分病患体内HbF较多,则并发症较轻,死亡率也低。HbF的构成为(22),-globin具有和-globin相似的功能,并且编码该蛋白的基因HBG在贫血病患中序列完好,但到成年期表达便会被沉默。因此,重新激活患者体内-globin基因的表达来弥补缺损的-globin,被认为是治疗或缓解这类遗传性贫血的一种重要策略。基因编辑(Genome editing)技术能够通过插入、缺失或替换的手段对基因组进行定点改造,能让正常基因替换突变基因,从而利用基因编辑技术重新开启胎儿期的-globin的表达,代替有缺陷的-globin,因此邦耀生物科研团队致力研究的基因治疗很有可能成为缓解甚至治愈地贫的方法。

  基于上述机理,邦耀生物科研团队通过基因编辑技术编辑-地中海贫血和镰刀状贫血患者造血干细胞中的BCL11A增强子位点,并进行自体造血干细胞移植,可以重新开启胎儿期的-珠蛋白的表达,从而代替有缺陷的-珠蛋白,使得体内分化产生具有高比例HbF及正常功能血红蛋白的红细胞,从而有可能彻底根治地贫,并且邦耀生物通过深度测序发现,Cas9 RNP介导的基因治疗是一种极其安全的疗法。

  与在基因治疗方面处于领先地位的BlueBird Bio公司的慢病毒疗法(名为LentiGlobin疗法,正处于临床3期)相比,邦耀生物科研团队的方法只需要在体外将Cas9蛋白和sgRNA通过电转染被导入患者自体造血干细胞,然后将干细胞回输到病人体内,编辑后的造血干细胞可以分化为含有高水平HbF的红细胞,从而治疗相关的血液遗传疾病,因此邦耀生物针对地贫的基因治疗方法具有很大的临床转化潜力。

  邦耀生物作为国内最早开展基因编辑技术的科研团队,于2013年8月在国际著名期刊Nature Biotechnology上发表了描述CRISPR/Cas9系统在大鼠和小鼠上成功编辑基因的文章,而后应邀在Nature Protocol上发表了文章对CRISPR/Cas9系统的操作步骤进行了详细阐述。2015年邦耀生物在Scientific Report上发文对CRISPR系统改进并实现大小鼠胚胎的大片段敲入;2016年邦耀生物利用CRIPSR/Cas9修复凝血因子F9基因突变,治疗重症B型血友病取得成功,相关研究发表在EMBO;2018年邦耀生物再接再厉在Protein&Cell杂志发表基因治疗新武器--通过改进腺嘌呤单碱基编辑(ABE)系统,为基因编辑技术再添完美工具。

  另外,目前国内还没有利用此方法治疗地贫的临床实验,因此邦耀生物的研究有望成为世界首批进入临床阶段的基因治疗产品。目前邦耀生物与华师大研究团队积极进行科技成果转化,与国内多家顶级医疗单位携手,积极开展基因治疗相关临床转化研究。我国是地贫疾病多发国,希望此项研究及其临床实验的推广,使得基于基因编辑的基因治疗成为我国-地中海贫血全新的临床治疗方案,不仅可以给广大地贫患者带来终身健康,还可以极大减少我国血库压力。

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